¿Qué es la terapia génica?
Es un tratamiento médico que consiste en manipular la información genética de células enfermas para corregir un defecto genético o para dotar a las células de una nueva función que les permita superar una alteración.
Existen tres formas de tratar enfermedades con estas terapias:
- Sustituir genes alterados.
- Inhibir o contrarrestar efectos dañinos.
- Insertar genes nuevos.
Terapia génica en la Diabetes:
En el caso de la diabetes, el objetivo principal de la terapia génica, es generar una fuente de células que produzcan insulina en respuesta proporcionada a los niveles de glucosa, y que puedan ser transplantados sin la necesidad de utilizar sistemas que supriman la inmunidad de los pacientes. Además, existe la perspectiva de intervenir sobre la propia respuesta inmune responsable de la destrucción de las células beta, para impedir el desarrollo de tal proceso destructivo y prevenir la enfermedad.
Las estrategias sobre las que se está trabajando para intentar conseguir la curación de la diabetes, son las siguientes:
1) Terapia génica para prevenir el desarrollo de la diabetes tipo 1: Modificar el sistema inmune para evitar el rechazo de las células beta: Los pacientes con diabetes tipo 1 tienen una pérdida completa de las células beta que producen la insulina, como consecuencia de un proceso autoinmune.
2) Terapia génica dirigida a la curación de la diabetes tipo 1:
a.- Promover la formación o regeneración de células beta: Una vez que el proceso inmunológico ha destruido una parte mayoritaria de la masa celular que produce la insulina, la deficiencia de esta hormona desencadena una serie de alteraciones metabólicas que son las causantes de la aparición de la fase clínica de la enfermedad.
En esa situación, las estrategias que permitan la regeneración o reemplazamiento de las células beta perdidas, serían las más adecuadas para curar la diabetes, ya que las células beta tienen la compleja maquinaria dedicada a mantener el control estricto de los niveles de glucosa, que hasta el momento no se ha podido imitar.
b.- Generación de células no-beta productoras de insulina: Como consecuencia de la dificultad para obtener células beta pancreáticas, grupos de investigadores han iniciados diferentes trabajos para generar células no-beta que secreten insulina en respuesta a los niveles de glucosa.
Se han realizado estudios con muchos tipos celulares, pero los más interesantes y que crean mayores expectativas como potenciales fuentes para crear células productoras de insulina, son los hepatocitos, las células que forman parte del hígado y que tienen importantes funciones metabólicas para el organismo.
Terapia génica en diabetes tipo 2
Referencias:
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